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    ELISA試劑盒干擾重振旗鼓

    發(fā)布時(shí)間: 2014-04-24  點(diǎn)擊次數(shù): 814次

    去年11月,位于馬薩諸塞州劍橋的Alnylam制藥公司宣布了其取得的*個(gè)重大成果:ELISA試劑盒研究數(shù)據(jù)表明一項(xiàng)基于RNAi的治療方法大大降低了一種罕見神經(jīng)退行性疾病患者體內(nèi)的肝毒性蛋白水平。這打開了生物技術(shù)公司的熱情閘門:今年這些公司籌集了近10億美元用于RNAi藥物開發(fā),大約150項(xiàng)治療研究正在患者中展開測(cè)試。
    然而,ELISA試劑盒將脆弱、微小的RNAs導(dǎo)入細(xì)胞被證明是一件困難的事情。*個(gè)旨在治療黃斑變性的大型RNAi臨床實(shí)驗(yàn)在2009年宣告終止,隨后的報(bào)告稱這種治療實(shí)際有可能致盲。實(shí)驗(yàn)中使用的小RNAs通過(guò)一條短于21個(gè)堿基的任何RNA都能激活的信號(hào)通路觸發(fā)了細(xì)胞死亡。
    在這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)宣告失敗之后,ELISA試劑盒RNAi療法開始失寵,但也有一些小公司仍在繼續(xù)從事傳遞系統(tǒng)研究。加拿大Tekmira公司開發(fā)的一個(gè)系統(tǒng)利用的是脂質(zhì)納米顆粒。Alnylam制造用于治療罕見疾病轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(transthyretin amyloidosis)的藥物Patisiran,是就將小RNAs包裝到這些納米顆粒中,采用靜脈注射的方式給藥。這種藥物的目的是減少一種突變肝蛋白的產(chǎn)生,這種突變肝蛋白可在血液中循環(huán),并在其他組織中累積,引起神經(jīng)損傷甚至死亡。

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